Novos avanços na terapia genética para um tipo de cegueira hereditária

Pesquisadores americanos informaram esta semana novos avanços por meio da terapia genética para restaurar a visão em um tipo raro de cegueira hereditária.

A terapia, testada inicialmente em apenas um dos olhos de 12 pessoas, funcionou bem ao ser repetida no outro olho de três dos pacientes, dando um sinal de que o tratamento é seguro, eficaz e não será rejeitado pelo corpo.

"Nossa preocupação era que o primeiro tratamento (no primeiro olho) poderia causar uma reação do sistema imunológico similar a uma vacina que poderia levar o sistema imunológico do indivíduo a agir contra a exposição repetida", do tratamento, explicou o autor principal do estudo, Jean Bennett, professor de oftalmologia da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos.

Apersar dos riscos, três pacientes do estudo inicial se mostraram de acordo para receber a terapia no olho que não tinha sido tratado. As três pessoas conseguiram ver melhor em um ambiente pouco iluminado e dois foram capazes de navegar diante de obstáculos em situações de pouca luz. Não foram reportados efeitos colaterais.

O estudo foi publicado na edição desta quarta-feira da revista Science Translational Medicine. O tratamento revolucionário foi desenvolvido contra a amaurose congênita de Leber, doença provocada por falhas em 13 genes que compromete a capacidade de captar luz das células da retina. Esta doença causa perda severa da visão e movimentos anormais do olho na infância do paciente e provoca cegueira total aos 20 ou 30 anos.

Bennett e sua equipe testaram um novo método inserindo um gene corretor em um vírus de resfriado desativado. O vírus modificado foi injetado no globo ocular, infectando as células doentes, trabalhando como um cavalo de Tróia para depositar DNA correto na retina.

Nenhum dos 12 pacientes recuperou a visão normal, mas todos eles experimentaram melhora em pelo menos 100 vezes na resposta da pupila à luz. Seis dos 12 recuperaram a visão até o ponto de não serem mais classificados como cegos. Mais pesquisas são necessárias antes de confirmar que o tratamento contra a cegueira hereditária é considerado seguro.